Antes de comenzar un estudio clínico, la FDA que el medicamento o el dispositivo sea sometido a unas pruebas iniciales en animales para probar su sefuridad y eficacia antes de ser movidas a pruebas en humanos. Una vez las pruebas en humano comiencen, existen 4 etapas o fases de tratamiento. Los estudios de Fase I son estudios de determinación de dosis y son conducidos en pequeñas poblaciones. Los estudios en la Fase II se enfocan en la seguridad del paciente y trabajan para identificar los posibles efectos secundarios con los tratamientos. Los estudios de Fase III son estudios grandes que son conducidos a miles de pacientes. El enfoque principal de estos estudios es de recopilar más información en la efectividad de la droga y monitorear los componentes de seguridad adicionales antes de ser presentados ante la FDA para aprobación. La etapa final, Fase IV, observa a una población más diversa después de que la FDA apruebe el medicamento.

Los estudios clínicos son conducidos de acuerdo a un plan llamado protocolo. El protocolo provee continuidad para el estudio y describe cómo éste será conducido. Este le deja saber a los equipos de estudio que pruebas y procedimientos llevar a cabo en cada visita y le provee con información en cómo identificar los posibles efectos secundarios. El protocolo también le indica al equipo del estudio a cómo recolectar la data que se necesita para evaluar la terapia. El protocolo está escrito utilizando directrices establecidas por la FDA y la Junta de Revisión Institucional para mantener a los pacientes seguros.